匹配设计病例对照研究样本量估算 一、手工计算 方法一：
（一）按1:1配对设计，单侧检验，实验组样本含量：
M=[zα/2+zβ√p(1?p)]2/[(p?1/2)2(p0q1+p1q0)] 其中α=0.05，zα=1.645，β=0.1，zβ=1.282，
p=OR/(1+OR)，OR按95%可信区间计算OR=0.5，
p0为所研究疾病的发病率（按0.？计算），q1=1?p1，P1为研究因素在病例组中的暴露率，p1=p0OR/[1+p0(OR?1)]， q0=1?p0
（二）计算出实验组样本含量后，再加上可能发生的20%脱落和退出病例，
（三）实验组最后样本量为M×1.2，对照组样本含量与实验组相同。
【文献来源：史周华，何雁.中医药统计学与软件应用（第二版）[M]，北京，中国中医药出版社，2017，12:300】 方法一：
（一）多组研究，每组样本量相同，单侧检验，实验组样本含量：
n=(????+????)2P(1?P)/(p1?p0)2
n为每一组所需的样本量，????、????为α、β对应的U值，α=0.05，β=0.1，时查正态分布分位数表得到????（0.05）=1.65，????（0.1）=1.28，p0、p1分别代表原有的疗效和预计可达到的疗效，P=(p1+p0)/2×100%=0.???.
2
（二）计算出每组样本含量后，再加上可能发生的20%脱落和退出病例。
（三）每组最后样本量为n×1.2，各组样本含量相同。
【文献来源：刘建平.临床试验样本含量的计算[J]，中国中西医结合杂志，2003，23（7）:536~538】 二、PASS软件计算
样本量计算：匹配设计的病例对照研究
1、问题与数据
某研究者拟探讨吸烟与肺癌的关系，考虑到年龄可能和肺癌的发生有关，因此设计一项按照年龄1:1匹配的病例对照研究。选择肺癌患者为病例组，并对于每一个病例组研究对象，选择一个与其年龄差在±3岁以内的非肺癌患者为对照组研究对象。预期OR=2.0，对照组人群中的吸烟率约为20%，设α=0.05，β=0.10。请问如何估计病例组和对照组的样本量？ 2、对问题的分析
研究者的设计为病例对照研究，并且病例组和对照组按照年龄1:1匹配，因此该设计类型为匹配设计的病例对照研究。病例对照研究中，我们把想要探讨的危险因素称为暴露。
要计算样本量，首先应当拟定拟定检验水准α和检验效能1-β。一般情况下，我们默认选取α=0.05，β=0.10。此外，还需要根据既往文献或预试验的结果，给定两个参数：1）预期的OR值；2）对照组人群中（非肺癌患者）有暴露因素的研究对象（对照人群中吸烟者）的比例；3）病例与第一个匹配的对照之间的危险因素相关程度Phi。（一般情况下可令Phi为0.2）
如果我们关注的暴露因素有多个，则计算样本量的原则一般如下：1）以最想关注的那个暴露因素计算得到的样本量为准；2）计算所有的暴露因素应有的样本量，然后取最大值。 3、PASS软件计算方法
1）选择Proportions→Two Correlated Proportions→Test (Inequality)→Test for Two Correlated Proportions in a Matched Case-Control Design
2）Find (Solve for)中选择N(Cases)，Power (1-Beta)中选择0.9，Alpha (Significance Level)中选择0.05，M (Number of Controls per Case)中选择1，P0 (Probability that a is Exposed)中填入0.2，OR (Odds Ratio)中填入2.0，Phi (Correlation between Case and Control)中填入0.2。其它选择为默认选项后，点击RUN。
4、结果解读
PASS软件给出了样本量计算的结果、参考文献、报告中的名词定义和总结性描述。在样本量计算结果中我们需要关注以下两列：
1）Cases (N)：病例组样本量。本研究的病例组需要294例研究对象。
2）Controls Per Case (M)：对照组样本量。本研究对1个病例匹配1个对照，对照组需要294例研究对象。 5、撰写结论
本研究为匹配设计的病例对照研究。病例组为肺癌患者，对照组为非肺癌患者，吸烟为主要观察的暴露因素。匹配原则为病例组研究对象与对照组研究对象的年龄差在±3岁以内，匹配比例为1:1。根据既往文献报道，对照组（非肺癌患者）人群中的吸烟率约为20%。预期吸烟者发生肺癌的比值比为2.0，病例与第一个匹配的对照之间的危险因素相关程度Phi=0.2，设α=0.05，β=0.10。利用PASS 11软件计算得到病例组和对照组的样本量N1=N2=294例。假定研究对象的无应答率为10%，则需样本量N1=N2=294÷0.9=327例。假定问卷合格率为90%，则共需样本量为N1=N2=327÷0.9=363例。
匹配设计病例对照研究样本量估算
