临床科研设计总复习 1.临床研究的基本程序 ? 科研假说: 选题
? 证明假说的过程:设计;观察和实验;资料整理和数据分析;总结
Note:有什么样的设计,就会对应什么样的数据分析;
需要做什么样的分析,必须提前做好相应的设计; 2.课程总览
? 临床科研设计总论 ? 随机对照试验 ? 诊断试验
? 观察性研究(队列研究、病例对照研究) ? 调查表设计与量表研制 ? 数据挖掘研究设计 ? 系统评价与meta分析 ? 卫生经济学评价 ? 定性研究 ? 数据管理 ? 项目申请书撰写
重复测量、交叉设计、析因设计、协方差分析、CMH卡方等统计方法) ROC曲线分析
生存分析、COX回归 Logistic回归 信度、效度分析
关联规则、决策树、聚类分析、判别分析、类神经网络 SPSS(传统统计分析、随机分组) SPSS Climetine(数据挖掘分析) RevMan(Meta分析) Epidata(数据管理)
3. 临床科研设计实际上是从研究对象、研究因素、效应指标三个基本要素之间的相互关系出发讲述一个完整的、瑕疵尽量少的验证科研假说的故事。
瑕疵尽量少意味着如何尽可能多地体现科学性原则,同时要与可行性进行有效结合。可行性与研究的医学领域有关。 4.
临床研究的基本原则
——对照:通过对照平衡非研究因素 ——随机、均衡:让非研究因素在组间可比
——重复:统计学意义与可行性之间权衡——样本量估算 ——盲法:避免测量的主观性-----单盲、双盲、双盲双模拟
5.对照的设置方法
自然形成:队列研究、病例对照研究 人为设置:RCT、诊断试验 ? 空白对照(不适合临床科研) ? 实验对照 ? 标准对照 ? 复合对照 ? 安慰剂对照 ? 相互对照 6.随机的实现方法 ? 简单随机 ? 区组随机 ? 分层随机 ? 最小随机化 7.均衡的实现 ? 设计阶段
? 随机化 ? 配对、配伍
? 研究对象选择的同质性(诊断、纳入、排除标准) ? 分析阶段 ? 分层分析 ? 多因素分析模型 ? 标化处理 8.样本量估算基本要点
? 与研究效应指标直接相关,组间差异越大,需要的样本量越小;组间差异越小,需要的样本量越大。 ? 与研究效应指标的属性有关,一般以计量资料(均数±标准差)为效应指标的会少一些,以分类资料(有效率、复发率等)为效应指标的会多一些。 9.研究设计与科学性原则
遵循的原则越多,研究设计的证据等级和论证强度越高。 ? 对照原则:RCT、队列研究、病例对照研究、诊断试验。 ? 随机原则:RCT
? 均衡原则:RCT、诊断试验
? 部分均衡:队列研究、病例对照研究 ? 重复原则:所有研究设计 ? 盲法原则: RCT、诊断试验 10.研究对象分组依据
随机对照试验;队列研究(研究因素) 病例对照研究;诊断试验(效应指标) 描述性研究(研究对象) 11.队列研究设计要点
? 研究对象:暴露组与对照组人群,选择时要考虑除了暴露因素以外,其他因素要尽量均衡。
? 研究因素:除了暴露因素以外,还会有混杂因素,注意必须设计进去加以分析。所研究的因素,可以是分类资料,也可以是计量资料。
? 效应指标:结局的发生,结局可以是一因多果的。有一类特殊的效应指标,包括结局和到达结局所经历的时间两维信息,要采用生存分析和COX回归的方法。 ? 科学性原则:对照、均衡(依靠三大标准) 12.病例对照研究设计要点
? 研究对象:病例组一般采用确诊的新发病例。对照对象必须来自于产生病例的总体。
? 研究因素:怀疑与所研究疾病有可能发生联系的因素。多数情况下是多因素,可以是分类资料,也可以是计量资料。
? 效应指标:分组依据,病例的概念是广义的,病例要有明确可靠诊断。明确纳入、排除标准。 ? 科学性原则:对照、均衡(依靠三大标准)
临床科研设计总复习



