干细胞临床试验研究管理办法(试行)

（二）卫生部和国家食品药品监督管理局依据省级卫生行政和食品药品监管部门的形式审查结果和材料真实性证明，受理申报材料，组织专家委员会进行评审。

（三）根据评审工作需要，卫生部和国家食品药品监督管理局组织专家对申报单位进行现场考察，并综合相关情况，对干细胞临床试验研究项目进行备案。

第三章 临床研究

第十二条 开展干细胞临床试验研究前，必须制订详细、完整、明确的研究方案,必须具有明确的适应症。研究方案必须遵照《药物临床试验质量管理规》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》的相关规定，遵循风险最小化的原则，并经伦理委员会批准。

第十三条 干细胞临床试验研究必须按照药物研发规律推进，一般按照药品临床试验Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期的原则次序逐步进行。Ⅰ期临床试验（10-30例）主要确定干细胞治疗方案的安全性。Ⅱ期临床试验（＞100例）检验干细胞治疗方案的有效性，并进一步评价其安全性。Ⅲ期临床试验是在大围（＞300例）进一步明确干细胞治疗方案的有效性，监测其不良反应，评价其与现行的传统治疗方式比较的优势，收集更多的信息为其临床应用做准备。Ⅱ-Ⅲ期的临床研究中，病例数的设计必须符合统计学的要求。对于某些罕见性