第十四章
（一）选择题（ A 型选择题）
遗传病的治疗
1．随着分子生物学技术在医学中广泛应用，遗传病的治疗有了突破性的进展，已从
传统的手术治疗、饮食方法、药物疗法等跨入了
A．基因治疗
D．蛋白质与糖类治疗
B
E
．手术与药物治疗
．物理治疗
。 C
．饮食与维生素治疗
2．由于成功的同种异体移植可以持续提供所缺乏的酶或蛋白质，因此，对于某些先
天性代谢病进行器官移植而达到治疗目的，所以这种移植又称
A. 器官移植 B. 组织移植 C. 细胞移植 D. 蛋白移植 E 酶移植 3．目前能采用症状前药物治疗的疾病是
。
A. 甲状腺功能低下 B. 苯丙酮尿症
C.
枫糖尿症
D. 同型胱氨酸尿症或半乳糖血症 4．目前，遗传病的手术疗法主要包括
E.
以上都是
。 ．器官组织细胞修复
A．手术矫正和器官移植
B
C．克隆技术
D
．推拿疗法
E
．手术的剖折
5．目前，饮食疗法治疗遗传病的 基本原则 是
。 C
．口服维生素
A．少食
B
．多食肉类
E
D．禁其所忌
．补其所缺
DNA进行原位修复 , 将致病基因
6．通过特定的方法如同源重组或靶向突变等对突变的
的突变碱基序列纠正，而正常部分予以保留，就称其为
A．基因修正 D．基因复制
B E
．基因转移
．基因突变
。
．基因添加
C
7．假如在基因治疗时仅仅将正常的 DNA导入细胞而不替换掉有缺陷的基因，从而使 细胞的功能恢复正常，就称其为
A．基因修正
B
。
．基因转移
C
．基因添加
D．基因复制
E ．基因突变
8．对于 缺陷型遗传病患者进行体细胞基因治疗，可以采用的方法为
A． SSCP
。 B E
．基因添加
．cDNA杂交
C ．三螺旋 DNA技术
D．反义技术
9．去除整个变异基因，用有功能的正常基因取代之，使致病基因得到永久地更正的
策略称为
。
B E
．基因转移
．基因突变
如给予补充，
A．基因替代
C ．基因修正
D．基因复制
10．对有些遗传病是因为某些酶缺乏而不能形成机体所必需的代谢产物，
即可使症状得到明显的改善，达到治疗目的，即称
。
．基因突变
A．添加
B
E
．补缺
． cDNA
C
D．基因修正
11．外源基因克隆至一个合适的载体， 首先导入体外培养的自体或异体的细胞，
选后将能表达外源基因的受体细胞重新输回受试者体内称之为
经筛
。
A．直接活体转移
B ．回体转移
．移植
C ．间体转移
D．导入
E
12．将正常基因转移到患者的生殖细胞中而使之发育成一个正常的个体称
为
。
A．体细胞基因治疗
C．胚胎细胞的基因治疗
B
．生殖细胞基因治疗
D
．胚胎组织细胞基因治疗
E．胎儿的基因治疗
13．将目的基因导入病变细胞或其他细胞， 目的基因的表达产物可以补偿缺陷细胞的
功能或使原有的功能得到加强称之为
。 C
．基因复制
A．基因突变
B E
．基因增强
．基因互补
D．基因转移
14．将含有外源基因的重组病毒、 脂质体或裸露的 DNA直接导入体内称之为
。 A．直接活体转移
B
E
．回体转移
．移植
方面。
C ．间体转移
D．导入
15．遗传病治疗不包括下列
A．针对突变基因的生殖细胞基因的修饰与改善 B．针对突变基因转录的基因表达调控
C．蛋白质功能的改善
D．在代谢水平上对代谢底物或产物的控制
E．临床水平的内、外科治疗以及心理治疗等
16．当遗传病发展到已出现各种临床症状尤其是器官组织已出现了损伤，
应用外科手
术的方法对病损器官进行
。 ．修补
E
．细胞转导
及时治疗可获得最佳
A．切除
B C ．替换
D．克隆方法
17．下列
病症，如能通过筛查在症状出现前做出诊断、
效果。
A．半乳糖血症 D．血红蛋白病
B E
．糖原储积症 ．甲状腺肿瘤
。 ．补其所缺 ．取其所劣
C
．苯丙酮尿症 18．药物治疗的原则不包括
A．去其所余 D．食其所需
B E
C
．用其所余
19．补其所缺临床治疗方法是
。
．应用促排泄剂
A．应用鳌合剂
B
C ．应用酶制剂
D．血浆置换或血浆过滤
E ．平衡清除法
用的载体是
20．酶补充疗法目前采用将纯化酶制剂装入载体后再输入给患者的办法，
使载体所带的酶逐渐释放，发挥治疗作用，提高疗效。常用的载体是
。
医学遗传学习题(附答案)第15章遗传病的治疗.doc
