(一)临床表现
1．发病年龄多在儿童期，少数在3岁以下。
2．大多数发病缓慢，少数为急性发病，表现进行性贫血、虚弱、食欲不振、气急、心悸等。
3．多有不规则发热，易并发感染。
4．出血倾向常见皮肤淤斑、口腔粘膜出血、鼻出血、眼底出血等，后者提示有颅内出血的可能。 (二)辅助检查
1．血象 全血细胞减少，网织红细胞数减低。贫血为正细胞正色素性，白细胞分类中性粒细胞减少，淋巴细胞相对增多。
2．骨髓象 多数增生减低或重度减低，红、粒细胞系统减少，淋巴细胞相对增高，网状细胞、浆细胞、组织嗜碱细胞增多，巨核细胞减少。 3．血清铁蛋白增高。
4．部分病人胎儿血红蛋白轻度增多。 5．干细胞培养 红系、粒系皆减低。 (三)分型
1．急性再障 (亦称重型再障工型)
(1)临床发病急，贫血呈进行性加剧，常伴严重感染、内脏出血。
(2)血象血红蛋白减少，一般<50g/L，网织红细胞<1％，绝对值<15×109/L，白细胞明显减少，中性粒细胞的绝对值<0．5×109/L，血小板<20 ×109/L。 (3)骨髓象 多部位增生减低，三系造血细胞明显减少，非造血细胞增多，淋巴细胞相对增高，骨髓小粒中非造血细胞及脂肪细胞增多。
2．慢性再障
(1)临床发病慢，贫血、感染、出血均较轻。
(2)血象 血红蛋白减少速度较慢，网织红细胞、白细胞、中性粒细胞及血小板值均不同程度减少。
(3)骨髓象 三系或两系减少，至少一个部位增生不良，巨核细胞明显减少，骨髓小粒中非造血细胞及脂肪细胞增多。
(4)病程中如病情恶化、临床、血象及骨髓象与急性再障相同，称重型再障Ⅱ型。
【治疗】 (一)慢性再障 1．支持治疗
(1) 加强护理、防止感染、适当户外活动、给易消化富于营养的饮食。
（2）输血 可输浓集红细胞维持血红蛋白60~70g/L或70g/L以上。 （3）止血 可用止血定、维生素C、小剂量肾上腺皮质激素，严重出血可输注血小板。
（4）控制感染
2．雄激素治疗 康力龙（kg·d）口服、或遭受酸睾丸酮1~2mg/（kg·d）肌注，多于用经后2~4个月出现疗效。
3．肾上腺皮质激素 用强的松 mg/（kg·d）可减少出血及减少雄激素对骨骼生长的副作用。
4．硝酸士的宁 10日疗法。学龄期儿童用量1mg3天，2 mg3天，3 mg4天肌注，休息4天重复，用至缓解。
5．左旋咪唑为一种合成驱虫剂，能通过增强辅助T细胞功能调节患者细胞免疫而发挥治疗作用，25 mg/（kg·d），每周服用3天停4天。
6．多抗甲素 能增强机体免疫功能，5 mg每天3次口服。 7．胎肝悬液 输注或脐血输入造血干细胞。
8．异基因骨髓移植 移植HLA配型相合的骨髓，可使大多数患者造血功能恢复。
（二）急性再障
（1）抗胸腺细胞球蛋白（ATG）或抗淋巴细胞球蛋白（ALG）5~10 mg/（kg·d）（兔制剂）或15~40 mg/（kg·d）（马制剂），加氢化考的松4~8 mg/（kg·d）加入5%葡萄糖250~500ml静脉点滴，疗程4~5天。
（2）大剂量甲基强的松龙30 mg/（kg·d），连用3天，20 mg/（kg·d）连用4天，10 mg/（kg·d），5 mg/（kg·d），3 mg/（kg·d）各用7天，1 mg/（kg·d）静注直至血红蛋白质升至100~120g/L，渐减量至停药。
（3）环胞素A（CSA）10~12 mg/（kg·d），分2次口服，10~14天后减量至8 mg/（kg·d），连用3~4个月。 2．造血生长因子输注。
3．大剂量丙种球蛋白静滴1g/（kg·d），每4周一次，显效后渐延长间隔时间，共用6~10次，起到免疫调节作用，清除病毒感染，并对粒细胞极度低下致严重感染者有免疫防护及抗感染功能。 4．异基因骨髓移植。
第二十章 出血性疾病
第一节 特发性血小板减少性紫癜
特发性血小板减少性紫癜(idiopathic：thrombocytoopenia purpura，邢)是以出血和血小板
减少为主要特征的一组免疫性疾病，由于患者血循环中存在血小板抗体引起血小板破坏增加，成熟未释放型巨核细胞百分率增加，产板型巨核细胞减少。体内抗血小板抗体主要是IgG，还有IgM、IgA或补体C3。根据病程在6个月以内为急性型，6个月以上为慢性型(包括反复发作型)，两型在发病年龄、病因、发病机制和预后方面迥然不同。 【诊断】 (一)临床表现
1．急性型 病程在6个月以内，起病急，多数病前常有上呼吸道感染史，表现为自发性皮肤、粘膜出血，以四肢较多，轻者为淤点、淤斑，重者呈大片紫癜或血肿。鼻出血或齿龈出血也很常见，亦可有消化道或泌尿道出血，但不多见。严重者可发生颅内出血。急性暴发病例常伴发热、出血较多可发生失血性贫血或休克。
2．慢性型 病程超过6个月，多见于学龄期前后，女多于男，起病缓慢，出血症状较轻，多在外伤后发现出血症状。病程迁延，亦可反复发作。 (二)辅助检查
1．血小板计数<100×109/L。
2．出血时间延长，凝血时间正常，血块收缩不良，束臂试验阳性。 3．骨髓象 急性病例巨核细胞总数正常或偏高。慢性病例巨核细胞数增高，成熟未释放血小板的巨核细胞显着增多，而释放血小板的巨核细胞少见。 4．血小板表面相关抗体PAIgG、PAIgA、PAIgM增加或PAC3增加。
(三)诊断标准
1．多次检查血小板计数减少。 2．脾脏不增大或仅轻度增大。
3．骨髓检查巨核细胞增多或正常，有成熟障碍。 4．以下5项中应具备任何一项： (1)强的松治疗有效。 (2)脾切除有效。 (3)PAIgG增多。 (4)PAC3增多。 (5)血小板寿命缩短。 【治疗】
(一)一般疗法 急性病例主要在发病1～2周内出血较重，因此初期应让患儿卧床休息、减少活动，避免外伤，积极控制感染，给予足量液体及易消化饮食，大剂量VitC，VitP(芦丁)及局部止血等对症治疗。
(二)肾上腺皮质激素 1～4mg/(kg·d)，疗程2～3周，然后减量停药，血小板>30×109/L，无明显出血倾向时可无需特殊治疗。
(三)大剂量丙种球蛋白 剂量400mg/(kg·d)，3～5天或800～1000mg/(kg。d)，l～2天。优点是：见效快，一般认为这种治疗最适合急诊处理，如外科手术前治疗，或用常规治疗遇有高危情况时；缺点是：疗效短暂，且价格昂贵。 (四)免疫抑制剂 长春新碱每次1．2mg/m2，每周一次，每次量不大于2mg，避光维持
l0小时静点，或硫唑嘌呤1～3mg/(kg·d)口服。
儿科疾病诊疗常规
