中日儿童MDS-RCC治疗策略与预后的临床回顾性分析

中日儿童MDS-RCC治疗策略与预后的临床回顾性分析

陈晓娟，真部淳2，杨文钰，张培红1，王书春，郭晔，刘芳，常丽贤，魏蔚，万扬，竺晓凡*

【摘 要】摘要 本研究回顾性分析中日两国儿童MDS-RCC不同治疗策略对预后的影响。根据2008年WHO髓系肿瘤分型标准，我院儿童血液病诊疗中心2009-2011年间诊治的50例获得性骨髓衰竭综合征及1999至2008年日本小儿血液学会登记录入的222例儿童MDS患儿中，中日两国共107例患儿符合MDS-RCC，对这107例患儿的不同治疗策略与预后进行回顾性比较分析。结果表明:①研究中107例患儿，诊断时中位年龄7.8岁，男女比为1.02∶1;随访中位时间3.5年，3、5年总生存率分别为93.8%和79.7%。②回顾性分成输血依赖和非输血依赖2组，输血依赖组63例，3、5年总生存率分别为89.9%和70.6%，非输血依赖组44例，5年总生存率为100.0%。③输血依赖组治疗分为免疫抑制剂治疗组(IST)〔环孢菌素A(CsA)加或不加抗胸腺细胞球蛋白(ATG)〕和造血干细胞移植(HSCT)两组，IST治疗组38例患儿，5年总生存率为100.0%;HSCT组25例患儿，3、5年总生存率分别为82.9%和30.6%。非输血依赖组分为观察及CsA治疗组，5年总生存率为100.0%。④比较我院33例MDSRCC患儿与日本74例患儿。我院33例患儿，其中输血依赖15例，均采用IST治疗;非输血依赖18例，其中2例观察，16例给予IST治疗。所有患儿3、5年总生存率均为100.0%。日本74例患儿，3、5年总生存率分别为93.7%和75.0%，其中非输血依赖26例，给予观察，5年总生存率为100.0%;输血依赖48例，IST治疗组5年总生存率为100.0%，HSCT组3、5年总生存率分别为82.9%和30.6%。结论:儿童MDS-RCC疾病进展少见。无输血依