伴N-myc基因扩增的神经母细胞瘤患儿化疗初期敏感性观
察
作者：黄程;李斯慧;陈莹;柴希;马晓莉;岳志霞;张大伟;金眉;赵文;赵倩;王希思;段超;邢天禹
作者机构：100045北京,国家儿童医学中心,首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心,儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室,儿科学国家重点学科,儿科重大疾病研究教育部重点实验室;100045北京,国家儿童医学中心,首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心,儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室,儿科学国家重点学科,儿科重大疾病研究教育部重点实验室;100045北京,国家儿童医学中心,首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心,儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室,儿科学国家重点学科,儿科重大疾病研究教育部重点实验室;100045北京,国家儿童医学中心,首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心,儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室,儿科学国家重点学科,儿科重大疾病研究教育部重点实验室;100045北京,国家儿童医学中心,首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心,儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室,儿科学国家重点学科,儿科重大疾病研究教育部重点实验室;100045北京,国家儿童医学中心,首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心,儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室,儿科学国家重点学科,儿科重大疾病研究教育部重点实验室;100045北京,国家儿童医学中心,首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心,儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室,儿科学国家重点学科,儿科重大疾病研究教育部重点实验室;100045北京,国家儿童医学中心,首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心,儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室,儿科学国家重点学科,儿科重大疾病研究教育部重点实验
室;100045北京,国家儿童医学中心,首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心,儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室,儿科学国家重点学科,儿科重大疾病研究教育部重点实验室;100045北京,国家儿童医学中心,首都医科大学附
属北京儿童医院血液肿瘤中心,儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室,儿科学国家重点学科,儿科重大疾病研究教育部重点实验室;100045北京,国家儿童医学中心,首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心,儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室,儿科学国家重点学科,儿科重大疾病研究教育部重点实验室;100045北京,国家儿童医学中心,首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心,儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室,儿科学国家重点学科,儿科重大疾病研究教育部重点实验室;100045北京,国家儿童医学中心,首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心,儿童血液病与肿瘤分子分型北京市重点实验室,儿科学国家重点学科,儿科重大疾病研究教育部重点实验室 来源：中华实用儿科临床杂志 ISSN：2095-428X 年：2018 卷：033 期：015
页码：1152-1155 页数：4 正文语种：chi
关键词：神经母细胞瘤;N-myc基因扩增;化疗初期敏感性
摘要：目的 总结伴N-myc基因扩增的高危神经母细胞瘤(NB)化疗初期肿瘤缩小和骨髓缓解情况,以评估这些患儿化疗初期的敏感性.方法 回顾性分析2012年2月至2016年12月首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤病房确诊的NB患儿,且荧光原位杂交技术(FISH)检测骨髓或组织N-myc基因扩增者.治疗方案包括强化疗、手术、干细胞移植和局部放疗、维A酸维持在内的综合治疗.记录患儿化疗前和CAV方案(环磷酰胺+多柔比星+长春新碱)2个疗程后肿瘤标志物乳酸脱氢酶(LDH)、瘤灶大小和骨髓细胞学检查及其变化,并应用统计学方法加以描述,以验证上述结果.结果 共38例患儿入组,其中男22例(57.9％),女16例(42.1％),中位年龄30个月.原发瘤灶部位除1例为后纵隔外,其余37例均
位于腹膜后及肾上腺区.38例患儿中,12例骨髓细胞学检查阴性,骨髓活检提示骨髓转移,余26例骨髓细胞学检查结果阳性.37例患儿LDH升高,其中≤500 U/L患儿1例,>4000U/L患儿9例.患儿血神经元特异性烯醇化酶(NSE)均升高,其中36例患儿NSE>100μg/L.仅1例患儿化疗前瘤灶最大经线≤5 cm,32例>10 cm.33例患儿化疗前原发瘤灶增强CT显示,12例瘤灶容积≤100 cm3,11例>100～500 cm3,6例>500～1000 cm3,4例>1000 cm3.38例患儿完成2个疗程化疗后,4例患儿LDH降至正常,18例LDH≤500 U/L,3例仍>1000 U/L.6例患儿NSE降至正常,16例患儿为25～100μg/L.化疗2个疗程后,36例骨髓细胞学检查为阴性.入组患儿2个疗程后瘤灶缩小总有效率为84.8％.其中明显有效(VGPR)仅1例,部分有效(PR)21例,7例为有效(MR),2例为疾病稳定(NR),2例肿瘤进展(PD).化疗2个疗程后7例患儿瘤灶最大经线≤5 cm,6例为>5～10 cm,22例>10 cm.结论 伴N-myc基因扩增的NB患儿病初肿瘤负荷极大,多数伴巨大瘤灶.化疗2个疗程后,多数患儿LDH降至500 U/L以下,影像学评估提示化疗有效.提示这些患儿化疗初期敏感性较好,病情得到极大控制,但因病初肿瘤负荷及瘤灶体积巨大,故这些患儿2个疗程化疗后,不是手术和干细胞采集的最佳时机,应继续强化疗以进一步控制病情.
伴N-myc基因扩增的神经母细胞瘤患儿化疗初期敏感性观察
