中国药物经济学评价指南
China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
?
指南8为公平性（Equity）。在条件允许时，应对评价结果的公平性问题进行讨论。在阐明研究方法中存在的公平性假设时，应进行适当的敏感性分析，说明公平性假设对结果的影响。如果资料完备，应该确定主要的受益亚组和劣势亚组的公平性相关特征，如年龄、性别、种族、地区、社会经济地位或健康状态等群体特征。当不同亚组获益程度不同，且可以选择性地对不同亚组进行干预时，则应当报告每个亚组的成本效果信息。
指南9为外推性（Generalizability）。研究者应当考虑研究结果应用背景的三大方面：（1）区别疗效和效果的差异；（2）处理其他医疗环境（其他医疗服务区域或其他国家）下获得的产出（经济、临床和人文）；（3）处理一些跨国的多中心研究的数据。研究者需要证明来自中国以外国家的所有成本、效果以及评价结果的适用性，并根据中国的医疗环境进行验证。如果根据中国的医疗环境调整数据，则需要描述所使用的方法，并证明其适用性。
指南10为预算影响分析（Budget Impact Analysis，BIA）。本指南不强制要求进行预算影响分析，但提供预算影响分析结果将便于医保付费方做出决策。进行BIA时，市场容量应根据疾病患病率与发病率的变化，以及自然因素（如出生率与死亡率）和迁移因素（如移民与迁徙等）等进行预测。明确BIA的两种市场情形：对照情形为新药未列入报销目录的市场状态，新药情形为新药列入报销目录的市场状态。两种情形均应考虑到预期的市场变化，包括其他新干预方式的上市、同类药品的撤市以及替代治疗方式等。市场份额可参照该疾病领域已发表的权威文献进行估算，也可以依据医保或第三方数据库进行预测。药品价格可以通过多种渠道获取，如定价机构、医院、药店以及厂商等。计算治疗成本应依据治疗路径，单一用药或多种药物联合的治疗成本应根据两种情形下报销比例的不同而进行调整。预测时间应根据分析的角度和疾病的类型予以确定，通常在3-5年之间。应在分析中进行单因素或多因素敏感性分析，以下参数应考虑作为敏感性分析的检验对象：①两种情形下的药品市场份额；②新药从竞争药品中抢占的市场份额；③刚列入报销目录的药品价格。
本指南附录包括了两个部分：附录1为标准报告格式，附录2为术语表。
?10?
中国药物经济学评价指南
China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
?
指南1：研究问题
Guideline 1: Study Question
11?
中国药物经济学评价指南
China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
?
?12?
中国药物经济学评价指南
China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
?
药物经济学评价的第一步是明确研究问题，主要包括研究背景（Study Background）、研究产品（Study Object）、研究角度（Study Perspective）、研究人群（Study Population）和研究目的（Study Objective）等内容。除主要研究问题外，也可包括次要研究问题，如干预对不同亚组（Subgroup）的影响或不同治疗方式（单一治疗和联合治疗）造成影响的差异等（CADTH，2006）。
1.1 研究背景（Background）
研究背景提供如下信息：相关疾病的流行病学（Epidemiology）概况及其经济负担（Economic Burden），主要干预手段与疗效，国内外关于相关干预的药物经济学评价现状（基本结论和尚存的问题），以及本研究的价值（必要性和重要性）等。
1.2 研究目的与假设（Objectives and Hypothesis）
研究者应当明确提出药物经济学评价的主要研究目的和待证明的假设，假设应当以可回答的方式提出。
1.3 研究角度（Perspective）
1.3.1 研究者应根据研究目的和报告对象明确研究角度，主要包括以下几类研究角度：全社会角度（Societal Perspective），医保方角度（Insurer’s Perspective），雇主角度（Employer’s Perspective），医疗提供者角度（Health Care Provider’s Perspective）以及患者角度（Patient’s Perspective）等。
1.3.2 在一项药物经济学评价中，应当自始至终坚持研究角度的一致性。
13?
中国药物经济学评价指南
China Guidelines for Pharmacoeconomic Evaluations
?
解释
（1）研究角度在药物经济学评价中具有举足轻重的地位，一旦研究角度确定，研究设计、分析方法、成本和效果的测算等一系列评价过程也随之确定下来。在不同的研究角度下，成本的范围和估计、效果指标及计算都有很大差别。如转移支付成本（Transfer Cost），从全社会角度分析，为避免重复计算该成本不纳入成本计算范畴，而从转移支付方（如卫生保健系统或医院）角度，因成本不能得到补偿而需计入成本（Genduso et al, 1996）。
（2）通常，最理想的药物经济学研究角度是全社会角度。这是因为药物经济学研究是建立在社会福利观点的基础上，意味着不管谁投入谁获利，分析都应该包括所有的成本和效益，即卫生服务系统外的成本和效益也应该考虑。对于基于非社会角度开展的药物经济学评价，可以根据需要讨论在全社会研究角度下的成本效果的变化情况。
1.4 目标人群（Target Population）
1.4.1 研究需要明确药物的适用人群，纳入标准（Inclusion Criteria）及排除标准（Exclusion Criteria）。目标人群应当采用流行病学特征描述病人类型，如疾病类型及严重程度、有或没有其他并发症（Complications）或危险因素、年龄、性别、社会经济特征等。
1.4.2 经济学评价通常在整体人群水平上进行，根据需要也可以在亚组水平上进行。亚组分析可以按人群特征、疾病亚型、严重程度以及有无合并症（Comorbidity）等分组。
?14?
中国药物经济学评价指南（2011年） - 图文
