打通新药最后一公里
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来源：《E药经理人》2017年第07期
中国正在从药品的市场大国向药品的创新大国发展，而生物医药产业到目前为止真正的瓶颈是临床使用和临床验证都没有形成规模化。进入市场前必须经过的临床验证，就是生物创新药的最后一公里。
现在越来越多国内的药品在美国做到了三期临床。过去大家觉得欢欣鼓舞，现在觉得无奈。中国要真正变成医药创新大国，需要从四个能力着手：审批、监管、关键技术、临床研究。而临床研究能力在中国能否从医疗大国变成医疗创新大国中起到关键作用。 突破
提高临床研究能力既要硬件投入，还要建立包括研究体系、评估体系和伦理体系在内的平台。
中国要建的五家转化医学中心就是一个重要措施，包括上海瑞金医院、华西医院、西京医院、301医院和协和医院。在瑞金医院，现在房子已经在盖了，最重要的就是300张临床研究床位，所有费用都是自己承担，我们为此成立了一个基金。通过转化中心的建立，临床研究能力就极大地扩开了，预计在明年就能落成并使用。
在糖尿病、白血病、胃癌等临床研究中，我们都分成了各种各样的信息采集，包括动态信息采集，而且所有都形成研究体系。在这个基础上，又建立了一个新的测定评价体系。我们有高通量测序平台、生物信息平台、标志物挑选平台。
其实很多新药之所以到国外进行临床试验是担心国内的伦理审批。我们的伦理审批还不能跟国际接轨。这其中有文化差异、伦理差异，甚至政治差异和民族差异等等。但不管怎样，我们都要建立一个符合国际规范的伦理体系，最主要的是在技术进步挑战伦理的时候，怎么能够设计并且达到伦理要求。瑞金医院倡导形成区域性伦理，因为在一些高敏感伦理问题出现时，这可以帮助解决应该由谁来审批的问题。
如何获得更大的病人群体也是一个非常重要的问题。瑞金医院已经建立了45万人的样本库。每个生物样本在瑞金医院储存的话，临床信息大概是800条。 连接
应该把所有监管和数据都完全公开并实时地呈现给相关方，机构主任在办公室里打开电脑可以看到，核查员在自己的办公桌上也可以看到，这就需要非常好的临床试验数据管理平台。 这些临床数据的管理平台应该能够向CFDA汇报，向省市食药监局汇报，同时也应该保持对药企和CRO一定程度的公开。临床數据管理平台应该包括医院的HIS系统、LIS系统、Pacs系统和药物管理系统，这样才能形成管理平台。
上海市“张江功能性平台项目”里，这个系统在瑞金医院已经建立，现在在全市推广。将来我们可以利用这个平台把整个上海全部联结在一起。我们现在正在连各家医院的过程中，会连一千家临床研究机构进来，建成实时跟踪的临床研究信息化网络。而且现在临床试验已经实行备案制，所以这样下来，临床药物实验的能力就会极大提高。
我们还要探索新的监管。上海市政府和国家局有一个共识共建的协议，利用上海科创中心的创立，以自贸区建设为契机，针对创新药及新技术进行新的检测，希望上海能够成为创新药物审批中心。这个越来越接近于实现了。
但需要看监管的瓶颈作用，比如说审评制度，最近一年来，已经深刻感受到审评制度在不断改革和改进。希望在基础上能够在监管策略上更加的现代化，同时把药品不良反应也放进去。
另外，医生们每天面对的病人该怎么解决，这就是新药研发的源头。我们应该在临床中找到患者的难点，把他们的标准留起来，进行信息分析，就可以找到问题线索。在整个过程中碰到的问题就是新药需要解决和有答案的。然后再传导到基础工作者那里，他们通过大量的实验室研究会找到答案。最后再把找到的答案带回到临床中。
在这个过程中，企业和医院一起找到合作点，各自发挥优势，这样的话我们就可以真正形成一个新型的产学研医的结合体系。但形成这样的体系，需要在新药的研发、验证和生产这三个环节中联动，实现产学研联盟。因为产学研联盟的作用是环节更少、衔接更快，研发成本就会极大下降。
解决生物医药产业目前在临床使用和临床验证这两个瓶颈，中国将来五年就可以从药品的使用大国转化成一个药品的生产和创新大国。
打通新药最后一公里
