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研究中心开展，因而不同药物队列之间患者群体的异质性可能较小，试验药物之间的比较也会比单独研究的结果更可信。
虽然单臂伞式/平台试验可能因疗效证据显著的数据结果获得附条件批准，但采用随机对照设计的伞式/平台试验可能更适合常规批准。随机对照伞式/平台试验可看作一种特殊类型的多臂III期试验，因此可遵循相同的原则进行多重性调整。如果试验的重点在于分别回答每一种治疗的疗效问题，而不是为了得到总体疗效的单个结论声明，则与单独的对照试验相比，采用共同对照的单组伞式/平台试验的总体I类错误率总是更低。但是，如果试验中包含了同一治疗的不同剂量组，则必需进行多重性调整以回答该治疗的疗效问题。若试验中同时采用了响应适应性随机化或其他适应性设计，多重性问题的控制将更为复杂。在随机对照伞式/平台试验中，试验组和对照组之间的主要比较一般应基于同一时期随机分配的受试者。
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附录1.词汇表
总生存期（Overall Survival）：指从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）到任何原因导致死亡的时间。
客观缓解率（Objective Response Rate）：按照公认的缓解评价标准（如实体瘤RECIST 1.1版），肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求的患者比例。
缓解持续时间（Duration of Response）：从肿瘤缓解到疾病进展经历的时间。 疾病控制率（Disease Control Rate）：仅考虑疾病缓解病例，还包括疾病维持稳定状态持续一定时间的病例。
无进展生存期（Progression Free Survival）：从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）至肿瘤进展或死亡（以先发生者为准）的时间。
无病生存期（Disease Free Survival）：从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）至疾病复发或任何原因导致死亡的时间。
无事件生存期（Event Free Survival）：从随机化开始（或单臂试验中治疗开始）到首次发生以下任何事件的时间：疾病进展而无法进行手术治疗、局部或远处复发、任何原因导致的死亡等。
患者报告结局（Patient Reported Outcome）：直接来自患者的关于其症状、健康相关生活质量、治疗依从性以及治疗满意度的报告。
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附录2.中英文对照
盲态独立中心审查委员会 部分缓解 概念验证 患者报告结局 机构审查委员会 疾病控制率 剂量探索研究中的最大给药剂量 剂量限制性毒性 客观缓解率 首次人体 推荐II期剂量 完全缓解 无病生存期 无进展生存期 无事件生存期 至疾病进展时间 至治疗失败的时间 总生存期 最大耐受剂量 最佳支持治疗 Blinded Independent Central Review, BICR Partial Response, PR Proof of Concept, POC Patient Reported Outcome, PRO Institutional Review Board, IRB Disease Control Rate, DCR Maximum Administrated Dose, MAD Dose Limited Toxicity, DLT Objective Response Rate, ORR First in Human, FIH Recommended Phase 2 Dose, RP2D Complete Response, CR Disease Free Survival, DFS Progression Free Survival, PFS Event Free Survival, EFS Time to Progression, TTP Time to Failure, TTF Overall Survival, OS Maximum Tolerable Dose, MTD Best Supportive Care, BSC 17
抗肿瘤药物临床试验统计学设计指导原则
