人用药品注册技术要求
国际协调会
ICH三方协调指导原则
E11
儿科人群中的医学产品临床研究
2000年7月20日
当前第4阶段版本
该指导原则由相应的ICH专家工作小组制订，已经过管理机构的鉴定，与ICH进程一致。在ICH进程的第4阶段，最后的草案被推荐给欧盟、日本和美国三方的管理机构以供采纳。
儿科人群中的医学产品临床研究
目 录
1.介绍???????????????????（361） 1.1 目的???????????????（361） 1.2 背景???????????????（361） 1.3 指导范围?????????????（362） 1.4 基本原则?????????????（362） 2.指导原则?????????????????（362） 2.1 开始一个儿科医学产品开发计划的相关问题?（362）
2.2 儿科制剂??????????????（363） 2.3 研究的时间选择???????????（364） 2.4 研究类型??????????????（365） 2.5 儿科病人的年龄分类?????????（369） 2.6 儿科研究的伦理学问题????????（373）
儿科人群中的医学产品临床研究
1. 介绍
1.1 目的
目前标明为儿科使用的医学产品数量是有限的。本指导原则的目的在于及时地鼓励和促进国际儿科医学产品的开发。本指导原则概述了儿科药品开发中的关键问题以及如何安全、有效并且符合伦理地在儿科人群中进行医学产品研究。
1.2 背景
其他与儿科研究相关的ICH文件包括： ·E2：临床安全性数据管理 ·E3：临床研究报告的结构和内容 ·E4：支持药品注册的剂量-效应信息 ·E5：外国临床数据可接受性的种族因素 ·E6：临床试验管理规范：统一指导方针 ·E8：临床试验的总体考虑 ·E9：临床试验的统计学原则 ·E10：临床试验中对照组的选择
·M3：进行药品人体临床试验的非临床安全性研究 ·Q1：稳定性试验 ·Q2：分析步骤的确认 ·Q：杂质检验
1.3指导范围
本指导原则所涉及的特殊临床研究问题包括：（1）启动一个儿科医学产品开发计划时的考虑；（2）在医学产品开发期间开始儿科研究的时间选择；（3）研究类型(药动学、药动学/药效学(PK/PD)、疗效、安全性)；（4）研究的年龄分类；（5）儿科临床研究的伦理学。本指导原则的目的并不在于全面；其他ICH指导原则以及地方管理当局的文件和儿科学会提供了其他细节。
1.4基本原则
应该给儿科病人提供已经过评价适合于他们使用的药物。安全有效的药物治疗要求及时地增加不同年龄儿科病人正确使用医学产品的信息，以及开发那些产品的儿科制剂；制剂化学和儿科研究设计的进展将有利于促进这一目标的实现。
如果在开发一种用于治疗成年人疾病或症状的药品，并且预计也将用于儿科人群时，药物开发计划应该包括儿科人群。获得药物在儿科病人中疗效的知识是一个重要的目标。然而，为达到这一目标，不能危害到参加研究的儿科病人的健康。这一责任应该由公司、管理当局、保健专家和社会共同承担。
2. 指导原则
2.1开始一个儿科医学产品开发计划的相关问题
除非明显不适用于儿科病人，任何医学产品均应获得其在儿科人群中正确使用的资料。何时启动与在成人中进行的研究有关的临床研究(这些研究可能会受区域性公共卫生和医疗需求的影响)将在2.3中讨论。临床项目时间选择和实施方法的理由需要在药品开发的早期阶段就向主管当局清晰地陈述，并在开发过程中定期汇报。儿科应用的开发不应延误成人研究的完成以及药品在成年人中的应用。
对于一个医学产品，进行儿科开发项目的决定以及该项目的特性涉及到多个因素的考虑，其中包括：
·受治疗的症状在儿科人群中的患病率。 ·该症状的严重性。
·儿科人群中该症状可选择的其他治疗方法的可用性和适用性，包括那些治疗方法的疗效以及不良事件的特征(包括任何儿科特有的安全性问题)。
·该医学产品是否新颖或是否属于已知特性的一类化合物。 ·该医学产品是否存在独特的儿科适应症。 ·可能接受该医学产品治疗的儿科病人的年龄范围。 ·该医学产品特有的儿科(与发育有关的)安全性问题，包括任何非临床的安全性问题。 ·儿科制剂开发的潜在需要。
E11人用药品注册技术要求
