基因治疗的基本程序：一）治疗性基因的获得（二）基因载体的选择（三）靶细胞的选择 （四）基因转移方法（五）转导细胞的选择鉴定（六）回输体内
2?请你评价一下人类基因组计划（ HGMP ）完成的意义 （1）对人类疾病基因研究的贡献
人类疾病相关的基因是人类基因组中结构和功能完整性至关重要的信息。
对于单基因病，采
用“定位克隆”和“定位候选克隆”的全新思路，导致了亨廷顿氏舞蹈症、遗传性结肠癌和 乳腺癌等一大批单基因遗传病致病基因的发现，
为这些疾病的基因诊断和基因治疗奠定了基
、自身
础。对于心血管疾病、肿瘤、糖尿病、神经精神类疾病（老年性痴呆、精神分裂症） 免疫性疾病等多基因疾病是目前疾病基因研究的重点。健康相关研究是 分，1997年相继提出：“肿瘤基因组解剖计划” “环境基因组学计划”。
⑵对医学的贡献：基因诊断、基因治疗和基于基因组知识的治疗、基于基因组信息的疾病预 防、疾病易感基因的识别、风险人群生活方式、环境因子的干预 对生物技术的贡献 ⑴基因工程药物
分泌蛋白（多肽激素，生长因子，趋化因子，凝血和抗凝血因子等）及其受体。 ⑵诊断和研究试剂产业
基因和抗体试剂盒、诊断和研究用生物芯片、疾病和筛药模型。 对细胞、胚胎、组织工程的推动
胚胎和成年期干细胞、克隆技术、器官再造。
胚胎细胞克隆羊一一多利
HGP的重要组成部
（3）对制药工业的贡献
筛选药物的靶点：与组合化学和天然化合物分离技术结合， 建立高通量的受体、酶结合试验 以知识为
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基础的药物设计：基因蛋白产物的高级结构分析、 预测、模拟一药物作用 “口袋”。
个体化的药物治疗：药物基因组学。 (4) 对社会经济的重要影响
生物产业与信息产业是一个国家的两大经济支柱； 发现新功能基因的社会和经济效益； 转基 因食品；转基因药物(如减肥药，增高药)
(5) 对生物进化研究的影响 生物的进化史，都刻写在各基因组的“天书”上；草履虫是人的亲戚—— 13 亿年；人是由 300?400万年前的一种猴子进化来的；人类第一次“走出非洲” 一一 200万年的古猿；人 类的“夏娃”来自于非洲，距今 20 万年——第二次“走出非洲”？ (6) 带来的负面作用
侏罗纪公园不只是科幻故事； 种族选择性灭绝性生物武器； 基因专利战； 基因资源的掠夺战； 基因与个人隐私。
3. 分子生物学实验中所涉及的引物有哪几种，各有什么用途和特点？ 1) 2)
一般如果所测的片段长度短的话(小于 当然两条正反通测也可以。 3)
用于筛选的引物，比如平时常见的 SSP，RFLP 等引物，
纯粹的用于扩增目的基因片段的引物，这种引物一般都是成对出现。
用于基因测序用的引物，800bp )，可以用一条，
这种引物也是成对出现的，但 主要用于基因多态性筛选的，针对单位点多态性来说。 4. 简述 3? 4 种 PCR 衍生技术及其应用
(1) Anchored PCR: 用酶法在一通用引物反转录 cDNA 3 '末端加上一段已知序列，然后以 此序列为引物结合位点， 对该 cDNA 进行扩增。 应用： 扩增未知或全知序列， 如未知 cDNA 的制备，低丰度 cDNA 文库的构建。
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同济考博-分子生物学真题-答案
