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真实世界研究的方法及其在临床研究中的应用
作者：明丹丹 李军 许璇 李晶洁 陈孝 陈攀 来源：《中国药房》2018年第15期
摘 要 目的：为临床开展真实世界研究（RWS）提供方法学及应用案例参考。方法：检索中国知网、万方数据、维普网、PubMed等数据库，检索时限为2007年7月1日-2017年7月1日，检索关键词为“真实世界研究”“应用”“Real world study”“Application”等及其组合，限定文献分类为基础科学、医药卫生科技、经济与管理科学；对文献中有关RWS及其研究方法的内容进行归纳、分析和论述，介绍RWS与解释性随机临床试验（ERCT）的区别与联系，概述RWS的研究方法及其在国内外临床研究中的应用情况。结果与结论：共收集到有效文献中文22篇、英文11篇；在RWS中最广泛的研究类型是观察性研究，其对混杂因素和偏倚的处理方法是RWS不同于ERCT的主要特征，也是开展RWS的重要部分；RWS主要是以实践为基础，ERCT的结果需要RWS的进一步驗证及拓展补充，二者综合考虑才是最佳选择。目前，国外开展的RWS主要应用于药物的有效性和安全性评价，纳入的样本量较大，覆盖人群较广泛，均得到与临床实际相符合的研究结果；国内的RWS在中医药领域应用较广泛，主要用于评价中西药结合方法治疗疾病的有效性及中药注射剂的安全性。将RWS应用于临床研究，可以将经验医学与循证医学结合起来，进一步保障药物在临床使用时的有效性和安全性。 关键词 真实世界研究；随机临床试验；观察性研究；混杂因素；有效性；安全性；应用概况
在临床研究中，随机临床试验包括解释性随机临床试验（Explanatory randomized clinical trial，ERCT）和实用性随机对照临床试验（Pragmatic randomized clinical trial，PRCT）两部分。相比PRCT，ERCT在纳入标准、排除标准和对干预措施的控制上更为严格，是目前获得证据、制订诊疗策略的主要依据之一[1]。但总体而言，研究人员对患者采取随机分配的方法来使患者接受治疗措施的做法显然与临床实际不符，这在某种意义上说明随机临床试验（RCT）的试验结果不能准确反映临床实际。相比之下，真实世界研究（Real world study，RWS）可以获得更加符合临床实际的证据，因而具有更广泛的应用前景[2]。
目前国内外已有较多学者开展了RWS，但是目前针对RWS的方法及其在临床研究中应用的文献报道较少，导致对此开展的研究并不规范。针对此，笔者检索了中国知网（CNKI）、万方数据、维普网、PubMed等数据库，检索时限为2007年7月1日-2017年7月1日，检索关键词为中文的“真实世界研究” “应用”以及英文的“Real world study”“Application ”等及其组合，限定文献分类为基础科学、医药卫生科技、经济与管理科学。结果，在CNKI中共检索到94篇相关文献，在万方数据库中检索到21篇，在维普网中共检索到89篇，在外文数据库中共检索到48篇文献。通过阅读文献摘要及正文后，筛选纳入中文文献22篇、英文文献11篇，然后对上述文献中有关RWS及其研究方法的文献进行归纳、分析和论述，旨在介绍RWS的
真实世界研究的方法及其在临床研究中的应用
