用符合伦理学和科学的随机对照设计试验（采用生存期和/或出现进展时间终点，其取决于具体状况），然后才能将新药物疗法标示为已知根治疗法的替代方法。
3. 用于减轻癌症治疗不良反应的某些药物，其通常可能也会出现同时显著降低疗效问题。如果某药用于某类肿瘤患者能够在减轻不良反应的同时、而不显著降低疗效，那么通常这种药物的说明书中应标明仅限于用于该类癌症。如果要求扩大用于其它癌症的治疗，那么将根据是否会出现以下特别担忧的问题而作出判定：在其它癌症治疗中药品可能不会减轻毒性或者可能会显著降低疗效。如果出现了这些担忧的问题，所进行的单个、充分的、良好对照的多中心补充的研究能够表明该药物能够相似地降低另一种癌症患者的不良反应，同时又不会显著降低抗癌疗效，此时该单个研究结果就足以支持在药品标签说明书中增加以下容说明：将该药物用于缓解所有（其他肿瘤）相似姑息治疗中的不良反应。但是，如果已有的治疗方法可能已达到治愈目标或与患者重要的生存期获益有密切关系，那么该单个研究结果就不可能支持在说明书中增加上述说明。在这种状况下，能否保持原有有效性尤其重要，因此通常需要额外的研究来证实对原有有效性的保持状况。
4. 新用药方案（包括对已批准适应症的给药剂量围变更和用药时间变更）可改善有效性、耐受性或方便性。一般来说，如果单个、充分的、良好对照的研究结果证明了药品的不同用药方案在批准适应症治疗中安全而有效时，那么该研究足以作为支持在药品标签说明书中增加新用药方案的申请依据。
5. 如果某药已显示在治疗某种晚期难治性癌症患者中的安全性有效性，且如果补充申请拟用于同一癌症的早期，那么证明其安全有效性的单个、充分的、良好对照的多中心研究足以作为支持该补充申请的依据。例如某药已批准用于一线治疗失败的转移性结直肠癌或乳腺癌，那么该药的单个、随机对照、一线治疗试验（采用生存期或者可能以疾病进展时间作为终点指标，但以疾病进展时间终点进行评估时应谨慎）就可以作为支持其作为相同症状一线用药的批准依据。
6. 如果某药作为治疗某种癌症联合用药方案的一部分已显示安全有效性，且如果单个充分的、良好对照研究结果表明该药在相同临床的情况中作为不同联合用药的一部分或进行单药治疗时是安全有效的，那么该研究就足以作为支持在产品标签说明书中增加该新的联合用药方案或新单药治疗用药方案的依据。
同样的，如果某药作为某类癌症治疗的单药治疗药物已显示安全有效性，且如果单个充分的、良好对照的临床研究能证明该药物与其它药品（已知其在治疗该症状时安全
请见最终法规，59联邦文件档64240，1994年12月13日。
有效）联合用药的安全有效性，那么该研究就足以作为支持在药品标签说明书中增加该新的联合用药方案的依据。
7. 如果某药的安全性/毒性特征在之前研究中已完全确定，且新药用药方案、合并治疗、或需要补充安全性数据的治疗患者人群中未出现重大变更，那么支持该药增加临床适应症所需要的安全性资料可以简化。
8. 根据之前上市申请中向FDA递交的资料、以及之前申请中评价的患者人群与本品计划新适应症中所包括患者人群的相似程度（包括合并用药），新适应症的补充申请通常不需要提供下列额外资料：药代动力学（PK）资料；合并用药和可能的药物间相互作用资料；以及评价药物与年龄、性别、人种以及合并症的安全性关系资料。
所有上述例子目的为介绍对支持典型标签说明书变更所需要提供的资料数量和类型的一般要求。但根据对药品认识的程度和所研究的特殊癌症适应症，有时针对不同的情况可能会要求提供很大不同的特殊数据。FDA大力鼓励申请者在进行临床研究前咨询FDA对支持新药品标签说明书所进行的研究项目设计的建议。 B. 临床研究数据的其它来源
尽管由制药公司所实施的临床研究通常经过了严格的监督和质量控制稽查，能达到很高的质量，但其它方法（如下所述）同样可以提供可靠的资料来支持产品在抗癌治疗中的安全有效性。例如，大部分乳腺癌和肠癌辅助治疗相关资料的来源研究不是由制药公司实施的（见“提供人用药品和生物制品有效性的临床证据”），下面举例说明了一些搜集资料的其它方法：
1. 富有经验的独立癌症临床试验组织所提供的资料，包括各患者资料、研究报告和统计分析报告，该类组织机构完整，有公开的研究数据管理、监查、稽查程序；高质量研究记录（例如，美国国立癌症研究所发起的癌症研究合作组、或其它具有高度可信度而不以获取商业利益为研究目标的机构）。符合以下两个条件时，制药公司就可以将上述资料递交FDA用于补充上述申请注册，而不需要进行其它资料收集、稽查或分析，这两个条件为：（1）临床试验机构能提供必要的信息以供FDA检验核实资料的准确性和真实性，并分析提供的资料能否支持所有主要研究检查结果（例如，在使用客观缓解率作为主要有效性变量指标时，应提供分层资料、随机资料、肿瘤大小的测定方法等；（2）临床研究组织愿意配合FDA的工作，回答FDA在审评过程中提出的问题。
尽管上述研究机构通常不像制药企业那样每个月进行一次现场监查，但他们确实已经建立了稽查程序。FDA在过去的几年中对这种独立研究机构所提供的资料和分析报告已有了广泛的审评经验，结果发现他们所提供的资料和分析报告通常是非常可信和可靠
已上市药品和生物制品增加新的抗肿瘤适应症的技术指导原则
